4月2日，生物技術公司Verve Therapeutics表示，在一名患者經歷了嚴重的藥物相關不良事件後，該公司已暫停了一項針對高膽固醇基因編輯療法早期研究的患者招募。
Verve Therapeutics公司開發的這種基因療法被視為「一針修復心臟療法」。該公司在宣布暫停臨床試驗患者招募後，當天美股收盤時股價暴跌35%。
去年11月，該公司就曾在美國心臟協會（AHA）會議上報告稱，在參與該試驗最早的三名受試者中，註射一次VERVE-101試驗性藥物可以將血液中的低密度脂蛋白膽固醇（LDL）降低高達55%。
根據最新披露的資訊，該臨床試驗招募了13名患者，其中6名患者使用了0.45毫克VERVE-101療法。第6位使用該療法的患者在用藥後的四天內發現引起問題的肝酶水平上升，同時血小板水平異常低。
Verve公司表示正在調查這些異常情況，並希望根據結果與監管機構合作進一步開發該療法。該公司還稱，目前將優先開發另一種基因編輯療法VERVE-102，該療法同樣針對高膽固醇血癥，計劃於今年第二季度啟動早期臨床試驗。
據公開資料，Verve目前已經進入臨床試驗的基因編輯藥物是針對LDL水平高於200mg/dL左右的病情較輕的患者；針對LDL水平高於500mg/dL嚴重患者的藥物版本正在研發中。
Verve的基因編輯療法靶向熱門蛋白PCSK9，目前市場上已有多個靶向PCSK9的藥物上市，其中包括一款由諾華公司開發的「長效藥」，只需半年註射一次。但透過基因編輯技術，Verve公司的目標是「一勞永逸」，透過永久抑制PCSK9來達到降低血液中「壞膽固醇」（LDL）水平。
LDL的升高已經被證明會增加罹患心臟病的風險。血液中的膽固醇進入冠狀動脈壁後會形成斑塊，當斑塊破裂時，心臟病就會發作。很多高膽固醇患者由於沒有定期檢查膽固醇水平，他們大多數人都不知道自己患有這種疾病，將會大大增加心臟病發作的風險。
Verve聯合創始人兼CEO Sekar Kathiresan此前公開表示：「如果血液中的低密度脂蛋白膽固醇始終處於很低的水平，就很難患上心臟病。」
Verve公司使用的是一種被稱為DNA堿基編輯的基因編輯技術，該技術對傳統的CRISPR基因編輯系統進行改進，可透過修改單堿基對DNA進行精確地編輯，從而將PCSK9基因關閉。
不過這種在DNA水平上直接進行的基因編輯技術的發展尚未成熟，還面臨耐受性方面的挑戰以及對遺傳性方面的長期評估。義大利聖拉斐爾生命健康大學醫學院細胞和組織生物學、基因和細胞治療教授路易吉·納爾迪尼（Luigi Naldini）這樣評價這種技術：「解決這項技術還有待一些關鍵領域的突破，我們還有很多工作要做。就耐受性而言，奈米顆粒的遞送技術仍處於早期階段，長期的影響也有待觀察。」
根據美國FDA對基因編輯療法的要求，公司必須對試驗參與者進行長達14年的跟蹤。這意味著任何一款基因編輯藥物在上市之前，都需要提供嚴格的人體數據。
有市場人士認為，在目前針對高膽固醇治療有藥可用的情況下，這種高風險且長期影響不確定的基因療法即便上市，可能也會面臨銷售方面的挑戰。過去一個月，Verve公司股價幾乎腰斬。
