智通財經APP訊，君實生物(01877)釋出公告，近日，公司收到國家藥品監督管理局核準簽發的【受理通知書】，公司產品昂戈雷西單抗註射液(重組人源化抗PCSK9單複制抗體註射液，產品代號：JS002)的兩項新適應癥上市申請已獲得受理。
據悉，昂戈雷西單抗是由公司自主研發的重組人源化抗PCSK9單複制抗體，是國內第一個獲得該靶點藥物臨床試驗批件的中國企業。公司已完成2項在原發性高膽固醇血癥(包括雜合子型家族性和非家族性)和混合型高脂血癥患者人群中的III期臨床研究，1項在純合子型家族性高膽固醇血癥患者中的II期臨床研究、1項在雜合子型高膽固醇血癥患者中的III期臨床研究。另外，還有一項在塬發性高膽固醇血癥和混合型高脂血癥(他汀不耐受和心血管風險中低危)患者中單藥治療的III期臨床研究已完成主要分析。
2023年4月，國家藥品監督管理局受理了昂戈雷西單抗的新藥上市申請，用於治療：(一)原發性高膽固醇血癥(包括雜合子型家族性和非家族性)和混合型血脂異常;(二)用於成人或12歲以上青少年的純合子型家族性高膽固醇血癥。
【中國血脂管理指南(2023年)】指出，心血管疾病是中國城鄉居民第一位死因，其中以動脈粥樣硬化性心血管疾病(以下簡稱「ASCVD」)為主。低密度脂蛋白膽固醇(以下簡稱「LDL-C」)水平升高是ASCVD的致病性危險因素，透過降低LDL-C水平可顯著減少ASCVD的發病及死亡危險。盡管目前他汀類藥物已成為降脂治療的基礎，但臨床上約有9.1%的患者存在他汀不耐受，且在亞洲人群中該比例更高。對於他汀不耐受患者，停用或僅使用可耐受劑量的他汀類藥物可能導致LDL-C水平不達標，從而無法達到降低患者ASCVD風險的目的。
雜合子型家族性高膽固醇血癥(以下簡稱「HeFH」)是家族性高膽固醇血癥的常見型別，估測患病率1/250~1/200，主要臨床特征為LDL-C水平顯著升高和早發冠心病。與非家族性高膽固醇血癥患者相比，HeFH患者基礎LDL-C水平更高且指南推薦的控制目標水平更低，若使用他汀類藥物等治療後LDL-C未能達標，將導致患者處於高心血管風險。PCSK9抑制劑作為強效降低LDL-C水平的新型降脂藥物，已得到國內外血脂管理指南的推薦，並得到臨床醫生的廣泛認可。
本次新適應癥上市申請主要基於兩項註冊臨床試驗(JS002-005、JS002-007)。其中，JS002-005(NCT05325203)是在雜合子型家族性高膽固醇血癥成年患者中完成的一項隨機、雙盲、安慰劑對照的Ⅲ期臨床研究，JS002-007(NCT05621070)是在他汀類藥物不耐受或禁忌使用的原發性高膽固醇血癥和混合型高脂血癥成年患者中完成的一項隨機、雙盲、安慰劑對照的Ⅲ期臨床研究。
