轉自：人民日報客戶端上海頻道
李理
「雖然短效重組人促紅血球生成素（rHuEPO）在臨床使用多年，但目前的達標率仍有待提高，並且存在低反應和心血管安全性風險，而研發長效制劑，持續性、高選擇性促紅血球生成素（EPO）受體激動劑，減少註射次數是未來腎性貧血的發展方向。新藥物的不斷研發和上市將有助於改善腎性貧血的管理，並指導腎性貧血的規範化診療。」近日，中華醫學會腎臟病學分會候任主任委員丁小強教授在腎性貧血規範診療高峰論壇•華東站上探討新方向。
中國腎性腎臟病（CKD）患者人群龐大，腎性貧血是CKD最常見的並行癥之一。隨著腎功能的不斷下降，腎性貧血的患病率不斷升高，到了透析階段，超90%的患者存在貧血。然而，其中很多患者不知道自己患有貧血，真正接受治療的則更少。即使在接受治療的患者中，血紅蛋白（Hb）達標率也低於歐美等已開發國家。
據介紹，長效rHuEPO和EPO融合蛋白均有新藥物處於III期臨床研究階段，有望進一步獲批，作為長效藥物為腎性貧血患者帶來獲益。多款口服HIF-PHI已在全球範圍內上市，但HIF-PHI的安全性仍需進一步驗證，而具有全新機制的EPO模擬肽——培莫沙肽，能夠增強其對EPO受體的高親和力和高選擇性，實作長效促紅，兼具療效和安全性的雙重優勢，未來將為腎性貧血患者帶來穩固獲益。
【柳葉刀】子刊EClinicalMedicine發表了針對rHuEPO經治的透析貧血患者的培莫沙肽研究結果，證實每月1次皮下註射培莫沙肽與常規每周1～3次短效rHuEPO給藥同樣有效且安全，培莫沙肽組在主要療效終點顯示出優效性趨勢。針對非透析初治患者的研究結果顯示，培莫沙肽組在主要終點上非劣於短效rHuEPO組,此外在貧血糾正後Hb始終維持在達標範圍的患者比例方面，培莫沙肽組顯著高於對照組，提示培莫沙肽更有助於維持Hb水平的持續達標。
安全性方面，培莫沙肽與rHuEPO的整體安全譜類似，但無論透析還是非透析患者中均發現，培莫沙肽組的復合安全性事件及其他心血管事件發生率相對較低，具有潛在的心血管安全性優勢。廣大腎性貧血患者有望迎來新希望。
會上，來自華東等地區的多位腎內科專家，分別就腎性貧血的管理現狀、藥物研究進展以及中國自主研發的全新機制治療腎性貧血治療藥物——培莫沙肽的機制、臨床研究和實際套用進行了介紹和討論。
