今年的政府工作報告再次提及「創新藥」，並進一步明確了支持方向，「健全藥品價格形成機制，制定創新藥目錄，支持創新藥發展。」這也是政府工作報告中首次提出"創新藥目錄"，在業內看來，這充分凸顯了政府對創新藥產業發展的重視。
醫藥行業的目錄很多，如醫保藥品目錄、丙類藥品目錄、罕見病目錄等。此次提出的創新藥目錄由哪個部門制定、與研發生產和支付的關系分別是什麽等，未來將進一步明確。
那麽，什麽是創新藥？創新藥是指具有自主智慧財產權專利的藥物。相對於仿制藥，創新藥物強調化學結構新穎或新的治療用途。創新藥存在不同的層次劃分。通常來說，一類是能夠切實解決臨床短缺問題，且具備創新靶點的首創新藥「First-in- class」創新；另一類則是「Me-too」「Me-better」這樣的跟隨式創新。
過去一年，中國在創新藥方面取得的進展有目共睹。其中，國家批準上市的新藥有48個，器械有65個，在研新藥的數量也已經躍居全球第二位。另一方面，創新藥投資遭遇資本嚴冬，近兩年呈斷崖式下降，從2022年的1500多家企業融資下降到2024年的500多家，單筆融資額也在下降。
創新藥目錄到底怎麽制定，國產創新藥研發還面臨哪些瓶頸？全國政協委員、復旦大學上海醫學院副院長朱同玉表示，創新藥研發周期長、投資大、風險高，其落地實際上是系統工程，目前還有很多「堵點」。「堵點」主要體現在三方面：一是融資難，國際上一直有「三個十」的說法，即成功研發一款新藥通常需要花費10年時間、投入大約10億美元、僅有10%的成功率。因此，靠研發者個人或社會資本的投入，很難維系下去，需要政府基金領投、引導，並帶動更多社會資本「投早」、「投小」。二是科研成果轉化專業人才短缺，其實全球很多國家的大學都有一個非常重要的機構，即成果轉化轉移辦公室，有一批專業的人才幫助科學家進行成果轉化，國內可以借鑒。三是對科學家本身的認可，科學家做探索做創新工作，讓其做企業做經營管理，其實是另外一個賽道。所以，要破解「唯論文、唯帽子、唯基金、唯專利」評價的現象。如果有成果轉移轉讓，理應照樣可以升職稱。只有透過這樣一系列的綜合施策，才能真正挖掘出大量的創新潛力。
兩會前夕，全國人大代表、上海交通大學醫學院院長範先群牽頭的創新甲狀腺眼病國產靶向藥Ⅲ期臨床試驗成果正式釋出。在他看來，創先藥研發需要多個環節合作與支持。甲狀腺眼病是一種最常見的眼眶炎癥性疾病，是一種自身免疫性疾病，常與甲狀腺功能亢進相關。2020年美國透過了一款靶向新藥，作用於甲狀腺胰島素樣受體，可減輕突眼並提高生活品質，但造價高昂。隨後，中國的生物制藥公司也生產出類似新藥，但嚴格意義上來講和美國的靶向新藥在同一個靶點上。範先群團隊在與該生物制藥公司合作之後，加快了臨床試驗，從2023年開始進入一期臨床試驗，2024年就完成Ⅲ期臨床試驗。同時，國家食品藥品監督管理局在審批過程中間也加快了速度，預計該款國產新藥很快就能套用到患者身上。
範先群坦言，在創新藥研發過程中，尋找、發現新靶點是創新藥研發的首要難點，這其實是檢驗一個國家創新研發能力最重要的一點。可以說，目前國內關於藥物靶點的發現少之又少。其次，有了靶點以後，才能根據靶點設計、研發相關藥物。制藥企業、大學以及研究院所要考慮如何通力合作，「產學研用」緊密結合，真正做到「First-in- class」，而不是做更多的「Me-too」。
針對國產創新藥不少是「Me-too」類藥物、同質化現象較為嚴重現象，朱同玉表示，近兩年這種情況已經有所改觀。他說，幾年前，僅僅在腫瘤靶點PD-1這個賽道上，已經獲批的藥物就有30多個，上市後肯定會帶來「踩踏性」問題。因此，企業應從源頭避免同質化研發，避免資源浪費。當前，創新藥還面臨的一個問題就是，大量的原創性專利找不到基金，而基金也找不到專利。因此，他們也在致力於搭建平台，對接投資方、對接科學家、對接產業界，形成真正的資訊互通交流平台。
除了融資難，創新藥還面臨定價及支付問題。
數據顯示，2024年預計創新藥銷售市場規模達1620億元，但支付結構失衡：醫保基金支付約710億元，覆蓋44%；個人現金支付約786億元，占比49%。有些產品沒能進醫保，主要因為企業不願意降價，但企業也有自身的困難。例如，藥物研發成本逐年遞增，但投資報酬率卻在不斷下降。
此外，相比歐美市場，中國前期投入巨大，但獲批後的醫保價格偏低，加上跟蹤性新藥居多且專利保護期短，導致產品上市後常面臨量價齊跌的困境。
朱同玉認為，要給創新藥爭取合適的「定價」。目前，很多國內創新藥定價較低，價格主要是透過醫保談判形成，在有限的醫保支付能力下，創新藥的醫保談判價格往往不能讓企業良性發展。因此，在更多創新藥還沒有形成藥的時候，就需要有專門的基金對這些早期計畫進行支持。他強調，健全藥品價格形成機制、制定創新藥目錄，要根據創新藥的領先性、適應癥等進行綜合制定。
範先群也表示，一方面，創新藥的定價要考慮其前期投入，讓企業能夠獲得一定收益以後，再進行新的投入，研發更多的新藥；另一方面，作為患者和醫生，又希望藥很便宜，讓老百姓用得起、用得好。既要充分考慮到患者的接受能力，又要考慮到創新藥研發的前期投入，其實是一個相當復雜的問題。今年兩會上，他提出在人工智慧時代應該培養更多的醫工交叉的領軍人才，事實上和創新藥和創新器材的研發有緊密的聯系。他說，研發新藥，問題是來源於臨床，臨床需要醫生提出問題。怎麽能夠提出問題，這就需要醫生具有復合型知識，不但要有醫學知識，也要有藥學知識，有交叉學科知識，這樣才能提出問題、發現問題、解決問題，解鎖更多「創新之鑰」。
